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主題3:互聯相依的當代世界

神經纖維瘤新藥效彰 病人組織盼納入名冊

19-09-2023

香港兒童醫院榮譽副顧問醫生廖栢賢(右二)表示,本港近年引入首款治療叢狀神經纖維瘤的兒科患者標靶藥,逾半患者用藥後腫瘤體積有縮小,惟藥物售價「以萬元計算」,冀藥物納入醫管局藥物名冊及安全網。左二為患者天佑,右一為神經纖維瘤協會主席Cheney。(黃廸暉攝)

【明報專訊】神經纖維瘤是罕見遺傳病,大部分患者自出生起身體出現腫瘤,約三至五成神經纖維瘤第一型患者更出現叢狀神經纖維瘤,腫瘤隨年齡增大,導致五官變形,活動能力受限制。港大兒童及青少年科學系臨牀助理教授、兒童醫院榮譽副顧問醫生廖栢賢表示,本港近年引入首款治療叢狀神經纖維瘤的兒科患者標靶藥Selumetinib,逾半患者用藥後腫瘤體積縮小。神經纖維瘤協會促請將新藥納入醫管局藥物名冊及安全網,讓兒童盡早獲治療,「為他們的生命帶來希望」。

公院約2000成年患者

切除不全或致再生

廖栢賢說,神經纖維瘤可能遺傳自父母或來自患者生殖細胞的自發基因突變,目前公院約有2000名成年患者;神經纖維瘤分為第一型(NF1)及第二型,NF1最明顯病徵是患者於出生後首兩年出現咖啡牛奶斑,約三至五成NF1患者會出現叢狀神經纖維瘤致五官變形,若生長在胸或頸部會致呼吸困難。

廖栢賢稱,施手術切除叢狀神經纖維瘤存有失血風險,若未能完整切除,或致腫瘤再生;有案例研究顯示放射治療可縮小腫瘤,但會顯著增加惡性轉化風險,故通常不推薦。

廖表示,前年7月起有11名叢狀神經纖維瘤患者接受Selumetinib治療,當中6人腫瘤有縮小。他說該藥售價「以萬元計算」,冀藥物納入醫管局藥物名冊及安全網後,讓一般家庭可承擔高昂藥費。

協會訪問25名患者及13名照顧者,97%贊成將該藥納入醫管局藥物名冊及安全網,所有受訪者認為醫管局支援服務不足,例如沒固定門診。協會主席Cheney表示大部分患者需多於一個專科跟進,範圍達20個以上,促當局提供集中門診服務及遙距醫療。

20歲的天佑患叢狀神經纖維瘤,兩年前起服新藥,腫瘤無持續增大甚至有輕微縮小,覆診次數由每月至少一至兩次,減至約兩至三個月一次。天佑憶述出生時已有腫瘤,導致左眼失明,右眼剩約三成視力,腫瘤由約12歲時雞蛋般大,增至16歲時拳頭般大,致面部拉長,影響外觀,令他自小受盡歧視。他冀當局將新藥納入醫管局藥物名冊及安全網,讓更多患者受惠。

醫局稱知悉新藥 按機制檢視名冊

醫管局回覆本報稱,知悉Selumetinib是首隻藥物針對特定類型神經纖維瘤病,會密切留意國際間就該病用藥發展和臨牀醫療和科研實證,按既定機制不時檢視藥物名冊和安全網資助範圍,以確保臨牀服務和用藥能跟隨醫療科技和科研實證最新發展。醫管局會繼續密切留意臨牀醫療和科研實證最新發展,按善用有限公共資源及為最多有需要病人提供治療的原則,為更多病人提供資助。

局方稱現為神經纖維瘤病人提供跨專科、全面和具連貫性的醫療服務;十分重視為所有病人提供可持續、可負擔和適切治療和護理,並保持與持份者溝通以期持續檢討及優化機制及配套。